Vertex在美血液学会年会上公布CASGEVY®新数据，包括首次公布5-11岁儿童数据，并宣布全球监管提交计划
新闻要点
Vertex Pharmaceuticals公布了CASGEVY®（exagamglogene autotemcel）在5岁及以上重症镰状细胞病（SCD）或输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者中的临床益处数据。这些数据在美血液学会（ASH）年会上首次公布，包括5-11岁儿童的关键研究数据以及12岁及以上患者的长期数据。 在5-11岁SCD儿童中，所有有足够随访的患者（4/4）均实现了至少12个月无血管危象（VOC）的主要终点。在TDT儿童中，所有有足够随访的患者（6/6）均实现了至少12个月输血独立的主要终点。一名TDT患者因白消安预处理相关的肝小静脉闭塞病导致的器官衰竭死于肺炎。 12岁及以上患者的长期数据显示，SCD患者（45/45）100%实现VF12，平均无VOC持续时间为35.3个月；TDT患者（55/56）98.2%实现TI12，平均输血独立持续时间为41.4个月。CASGEVY的安全概况与骨髓清除预处理和自体移植在所有年龄组中均一致。 Vertex计划于明年上半年（2026年）启动针对5-11岁儿童的全球监管申请，包括向美国FDA提交补充生物制品许可申请（sBLA），该申请已获得优先审评凭证以加速审批。
背景介绍
镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）是两种严重的遗传性血液疾病，会导致患者出现衰弱症状、器官损伤并缩短预期寿命。SCD患者中，红细胞畸形导致血管阻塞，引发剧烈疼痛的血管危象（VOCs），美国患者平均死亡年龄约为45岁，终生医疗费用估计在400万至600万美元之间。 TDT患者则需要频繁输血和铁螯合治疗，面临贫血、器官肿大和发育迟缓等并发症，美国患者平均死亡年龄约为37岁，终生医疗费用估计在500万至570万美元之间。两种疾病均严重影响患者的生活质量并带来巨大的医疗负担。 CASGEVY（exagamglogene autotemcel）是一种非病毒、离体CRISPR/Cas9基因编辑细胞疗法，通过编辑患者自身的造血干细胞，提高胎儿血红蛋白（HbF）水平。HbF能够减少SCD患者的VOCs，并消除TDT患者的输血需求。目前，CASGEVY已获批用于12岁及以上符合条件的SCD或TDT患者，并在美国、英国、欧盟、加拿大等多个国家和地区上市。
深度 AI 洞察
将CASGEVY扩展至5-11岁年龄组，其战略意义除了市场扩张外还有哪些？ - 早期干预具有显著的长期健康益处和经济效益，可能在疾病尚未造成严重器官损害前进行治疗，从而提高患者的长期生活质量并降低未来医疗成本。这不仅是市场份额的扩大，更是对终生价值的锁定。 - 在更年轻的群体中建立疗效和安全性数据，将进一步巩固CASGEVY作为SCD和TDT领域领先基因疗法的地位，并可能为未来扩展至2-4岁甚至更小的年龄组奠定基础，从而实现更全面的市场覆盖。 - 优先审评凭证的获得，凸显了美国政府对创新疗法解决未满足医疗需求的重视，这为Vertex提供了宝贵的竞争优势和市场先发优势。 CASGEVY的长期疗效和安全性数据对投资者而言意味着什么？ - 迄今为止的长期数据显示出强大的治疗持久性，特别是12岁以上患者平均超过三年的无VOC或输血独立，这大大降低了复发风险并提升了疗法的投资吸引力。 - 虽然存在一名患者死于预处理相关并发症的案例，但整体安全概况与已知的骨髓清除预处理风险一致，表明该疗法的风险可控且与目前标准治疗方案相符。 - 持续的积极数据有助于降低监管风险，并可能加速未来在其他地区或更广泛适应症的审批，进一步扩大其潜在市场价值。 考虑到CASGEVY的高昂定价和复杂的治疗流程，公司在商业化和市场准入方面面临哪些潜在挑战？ - 高昂的一次性治疗费用可能仍是支付方和患者家庭面临的主要障碍，这要求Vertex与保险公司和政府机构进行复杂的谈判，以确保广泛的报销和可负担性。 - 治疗过程涉及动员、收集、基因编辑和高强度预处理，对专业医疗中心的能力和患者依从性构成挑战。公司需要继续投资于建立和认证更多的治疗中心，并优化物流和供应链。 - 尽管竞争对手目前较少，但其他基因疗法或基因编辑技术仍在研发中。CASGEVY的长期安全性、可及性和定价策略将是维持其市场领导地位的关键。